PHEBURANE 483 mg/g Granulat

1 g enth.: Natrium(4-phenylbutanoat) 483 mg

Zusatztherapie bei der Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus. Zu derartigen Erkrankungen gehören Carbamylphosphatsynthetase-Mangel, Ornithintranscarbamylase-Mangel sowie Argininosuccinatsynthetase-Mangel. Der Einsatz ist bei allen Patienten indiziert, bei denen sich ein kompletter Enzymmangel bereits im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage) manifestiert hat. Bei Patienten mit einer spätmanifesten Form (inkompletter Enzymdefekt, der sich nach dem ersten Lebensmonat manifestiert) besteht dann eine Indikation für den Einsatz, wenn in der Anamnese eine hyperammonämische Enzephalopathie besteht.

Tagesdosis individuell unter Berücksichtigung der Proteintoleranz und der für das Wachstum und die Entwicklung nötigen täglichen Proteinaufnahme berechnen. Neugeborene, Säuglinge und Kinder mit weniger als 20 kg Körpergewicht: 450-600 mg/kg/Tag. Kinder über 20 kg Körpergewicht, Heranwachsende und Erwachsene: 9,9-13,0 g/m²/Tag. PHEBURANE sollte oral gegeben werden. Wegen seiner langsamen Auflösung nicht über eine Nasensonde oder Gastrostomiesonde geben. Tägliche Gesamtdosis verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit oder bei jedem Füttern geben (z. B.4-6 Mal täglich bei kleinen Kindern). Granulat kann mit einem Getränk (Wasser, Fruchtsaft, proteinfreie Säuglingsfertignahrung) direkt geschluckt oder auf einen Löffel feste Nahrung (Kartoffelpüree oder Apfelmus) gestreut werden; in diesem Fall ist die sofortige Einnahme wichtig, damit die Geschmacksmaskierung erhalten bleibt. Weitere Informationen siehe Fachinformation.

Weitere Angaben zur Dosierung siehe Fachinformation

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Schwangerschaft. Stillzeit.

Vorsicht bei Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz oder schwerer Niereninsuffizienz sowie bei mit Natriumretention und Ödembildung einhergehenden klinischen Zuständen.

Probenecid kann die Ausscheidung des konjugierten Produkts von Natrium(4-phenylbutanoat) über die Nieren verändern. Es existieren veröffentlichte Arbeiten über Hyperammonämien, die durch Haloperidol oder Valproat ausgelöst wurden. Kortikoide können den Abbau von körpereigenem Protein in Gang setzen und auf diese Weise zu einer Erhöhung der Konzentration von Ammoniak im Plasma führen. Wenn eines dieser Arzneimittel gegeben werden muss, ist eine engmaschigere Überwachung der Konzentration von Ammoniak im Plasma angezeigt.

Kontraind.Gr 5. Tierexperimentelle Studien weisen auf eine Reproduktionstoxizität hin. Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Behandlung eine zuverlässige Methode der Schwangerschaftsverhütung anwenden.

Kontraind.La 1. Ein Risiko für Neugeborene/Säuglinge kann nicht ausgeschlossen werden.

Sehr häufig: Amenorrhoe, unregelmäßige Menstruation. Häufig: Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, Leukozytose, Thrombozythämie; metabolische Azidose, Alkalose, verminderter Appetit; Depression, Reizbarkeit; Synkope, Kopfschmerzen; Ödem; Magenschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Verstopfung, Dysgeusie; Hautausschlag, abnormaler Hautgeruch; renal tubuläre Azidose; erniedrigte Blutwerte für Kalium, Albumin, Gesamtprotein und Phosphat; erhöhte Blutwerte für alkalische Phosphatase, Transaminasen, Bilirubin, Harnsäure, Chlorid, Phosphat und Natrium; Gewichtszunahme. Gelegentlich: Aplastische Anämie, Ecchymose; Arrhythmie; Pankreatitis, Ulkus, rektale Blutungen, Gastritis.

Ein Fall einer Überdosierung trat bei einem 5 Monate alten Kleinkind mit einer versehentlichen Einzeldosis von 10 g (1370 mg/kg) ein. Bei dem Patienten traten Diarrhöe, Irritabilität und metabolische Azidose mit Hypokaliämie auf. Der Patient erholte sich innerhalb von 48 Std. nach einer symptomatischen Behandlung. Symptome gehen mit der Akkumulation von Phenylacetat einher, das bei einer i.v. Anwendung von Dosen bis zu 400 mg/kg/Tag eine dosisbegrenzende Neurotoxizität zeigte. Diese manifestierte sich hauptsächlich in Schläfrigkeit, Ermüdung und Benommenheit; weniger häufig waren Verwirrung, Kopfschmerzen, Dysgeusie, Hypakusis, Desorientierung, beeinträchtigtes Erinnerungsvermögen und Verschlimmerung einer bestehenden Neuropathie. Im Falle einer Überdosierung Behandlung unterbrechen und unterstützende Maßnahmen einleiten. Hämodialyse oder Peritonealdialyse sind u. U. von Vorteil.