Pombiliti 105 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

1 Durchstechfl. (7 ml) enth.: Cipaglucosidase alfa 105 mg. 1 ml Konzentrat enthält 15 mg Cipaglucosidase alfa.

Langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).

Anwendung muss in Kombination mit Miglustat 65 mg Hartkapseln erfolgen. Die empfohlene Dosis von Cipaglucosidase alfa beträgt 20 mg/kg KG jede zweite Woche. Die Infusion beginnt 1 Std. nach der Einnahme der Miglustat Kapseln, spätestens jedoch 3 Std. nach der Einnahme. Die Infusion erfolgt i.v. über einen Zeitraum von ca. 4 Std.

Weitere Angaben zur Dosierung siehe Fachinformation

Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem der sonstigen Bestandteile, wenn eine Reexposition nicht erfolgreich war. Gegenanzeige für Miglustat.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat bei pädiatrischen Patienten unter 18 Jahren sind bisher noch nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

Ausführliche Informationen zu Anaphylaxie und infusionsassoziierten Reaktionen, Risiko für akute kardiorespiratorische Insuffizienz bei gefährdeten Patienten und Immunkomplex-vermittelte Reaktionen siehe Fachinformation. Jede Durchstechflasche enthält 10,5 mg Natrium.

Reaktionsvermögen! Vorsicht beim Führen von Fahrzeugen oder bei der Verwendung von Werkzeugen oder Maschinen, da Schwindelgefühl, Hypotonie und Somnolenz auftreten können. Um die Rückverfolgbarkeit biologischer Arzneimittel zu verbessern, müssen die Bezeichnung des Arzneimittels und die Chargenbezeichnung des verabreichten Arzneimittels eindeutig dokumentiert werden.

Es wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt. CYP450- oder P-gP-vermittelte Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln sind unwahrscheinlich.

Nicht empfohlen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Behandlung und für 4 Wochen nach Beendigung der Behandlung zuverlässige Verhütungsmethoden anwenden.

La 1. Ein Risiko für Neugeborene/Kinder kann nicht ausgeschlossen werden. Es ist abzuwägen, ob der Nutzen des Stillens für das Kind oder der Nutzen der Therapie für die Frau überwiegt.

Sehr häufig: Kopfschmerzen. Häufig: Anaphylaktische Reaktion; Schwindelgefühl, Tremor, Somnolenz, Dysgeusie, Parästhesie; Tachykardie; Hautrötung mit Hitzegefühl, Hypotonie; Dyspnoe, Husten; Diarrhö, Übelkeit, Abdominalschmerz, Flatulenz, Bauch aufgetrieben, Erbrechen; Urtikaria, Ausschlag, Pruritus, Hyperhidrosis; Muskelkrämpfe, Myalgie, Arthralgie, muskuläre Schwäche; Ermüdung, Fieber, Schüttelfrost, Brustkorbbeschwerden, Schwellung an der Infusionsstelle, Schmerz, periphere Schwellung; Blutdruck erhöht. Gelegentlich: Überempfindlichkeit; Gleichgewichtsstörung, Brennen, Migräne, Präsynkope; Blässe; Asthma, oropharyngeale Beschwerden, pharyngeales Ödem, Giemen; Dyspepsie, ösophageale Schmerzen, Ösophagusspasmus, orale Beschwerden, orale Schmerzen, geschwollene Zunge; Hautverfärbung, Hautödem; Flankenschmerz, Muskelermüdung, muskuloskelettale Steifigkeit; Asthenie, Gesichtsschmerzen, Schmerzen an der Infusionsstelle, Unwohlsein, Thoraxschmerz nicht kardialen Ursprungs, Gesichtsschwellung; Fluktuation der Körpertemperatur, Lymphozytenzahl erniedrigt; Hautabschürfung.

Im Kühlschrank lagern (2-8 °C). Im Umkarton aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.