Voretigen neparvovec
Voretigen neparvovec
Rekombinanter adeno-assoziierter Serotyp 2 (rAAV-2)-Virus-Vektor mit dem RPE65-Gen, das für die retinale pigment(RPE)-spezifische Retinoid-Isomerohydrolase kodiert
Stoffgruppe
Gentherapeutikum (retinale Dystrophie)