Eplontersen
Eplontersen
N-Acetylgalactosamin(GalNAc)-konjugiertes 2′-O-2-Methoxyethyl-modifiziertes chimäres Gapmer-Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem Rückgrat gemischt aus Phosphorthioat- und Phosphodiester-Internukleotidbindungen
Stoffgruppe
Mittel für das Nervensystem
Halbwertszeit
ca. 3 Wochen
Präparate
Wainzua® 45 mg Injektionslösung im Fertigpen
Eplontersen