Givosiran
Givosiran
siRNA, die den Abbau von Aminolävulinsäure‑Synthase‑1(ALAS1)‑Boten‑Ribonukleinsäure (mRNA) in den Leberzellen bewirkt.
Stoffgruppe
Therapie der akuten hepatischen Porphyrie (AHP)
Halbwertszeit
ca. 5 h
Hämoperfusion
nein
Hämodialyse
nein