Onasemnogen abeparvovec

Nicht replizierender, rekombinanter Adeno-assoziierter Serotyp 9 (AAV9)-Virus-Vektor mit Kapsid zur Bereitstellung des Survival-Motoneuron (SMN)-Gens in die Motoneuronen

Stoffgruppe

Gentherapeutikum (spinale Muskelatrophie)