Onasemnogen abeparvovec
Onasemnogen abeparvovec
Nicht replizierender, rekombinanter Adeno-assoziierter Serotyp 9 (AAV9)-Virus-Vektor mit Kapsid zur Bereitstellung des Survival-Motoneuron (SMN)-Gens in die Motoneuronen
Stoffgruppe
Gentherapeutikum (spinale Muskelatrophie)
Präparate ( 2 )
Itvisma® 1,2 × 1014 Vektorgenome Injektionslösung
Injektionslösung
Onasemnogen abeparvovec
Zolgensma® 2×1013 Vektorgenome/ml Infusionslösung
Infusionslösung
Onasemnogen abeparvovec