Hemgenix 1 × 10¹³ Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

1 ml an Etranacogen dezaparvovec enth.: 1 × 10¹³ Genomkopien

Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.

Einzeldosis von 2 × 10¹³ gc/kg Körpergewicht, entsprechend 2 ml/kg Körpergewicht, verabreicht als intravenöse Infusion mit einer konstanten Infusionsrate von 500 ml/Stunde (8 ml/min) nach Verdünnung mit 9 mg/ml (0,9 %) Natriumchlorid-Injektionslösung. Kann nur einmal verabreicht werden.

Weitere Angaben zur Dosierung siehe Fachinformation

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Aktive Infektionen, sowohl akute wie unkontrollierte chronische. Patienten mit bekannter fortgeschrittener Leberfibrose oder -zirrhose.

Ausführliche Aufklärung erforderlich (siehe Leitfaden für Angehörige der Gesundheitsberufe). Vor Behandlung Titer auf vorhandene neutralisierende Anti-AAV5-Antikörper bestimmen. Titer von über 1:678 könnten die Transgenexpression behindern und die Wirksamkeit der Hemgenix-Therapie verringern. Ausschluss FIX-Hemmkörper. Untersuchung der Leberfunktion vor Therapie (mind. Leberultraschall und Elastographie, Labortests ALT, AST, ALP, Bilirubin), bei Auffälligkeiten sollte ein Hepatologe konsultiert werden; Ausschluss aktiver oder unkontrollierter chronischer Infektionen; keine Daten zu immungeschwächten Patienten; nur begrenzt Daten zu HIV-positiven Patienten; Infusionsbedingten Reaktionen ‐ während oder kurz nach der Infusion möglich; Nach der Behandlung Überwachung auf mögliche Hepatotoxizität (Transaminasen, CPK, FIX-Aktivität) und ggf. Kortikosteroidbehandlung, Überwachung auf mögliche thromboembolische Ereignisse, Überwachung auf die Entwicklung von Faktor-IX-Inhibitoren; kontrazeptive Maßnahmen mit Barrieremethode (Kondome) in Zusammenhang mit der Ausscheidung von Transgen-DNA. Verbot der Sperma-, Blut‐, Organ‐, Gewebe- und Zellspende; Mögliches Malignitätsrisiko infolge einer Vektorintegration, Langzeit-Nachbeobachtung erforderlich, Hinweise zur Anwendung von Faktor-IX-Konzentraten oder Hämostatika nach der Behandlung, Wiederholung der Behandlung und Auswirkungen auf andere AAV-vermittelte Therapien, Natriumgehalt siehe Fachinformation.

Reaktionsvermögen! Um die Rückverfolgbarkeit biologischer Arzneimittel zu verbessern, müssen die Bezeichnung des Arzneimittels und die Chargenbezeichnung eindeutig dokumentiert werden.

Begleitmedikation insbes. im ersten Jahr überwachen, Änderung der Begleitmedikation basierend auf dem individuellen Gesundheitszustand der Leber und des hepatischen Risikos des Patienten prüfen. Bei neu hinzukommender Begleitmedikation: engmaschige Überwachung der ALT- und Faktor-IX-Aktivitätsspiegel (z. B. wöchentlich bis zweiwöchentlich während des ersten Monats) empfohlen. Hepatotoxische Arzneimittel oder andere hepatotoxische Wirkstoffe (einschließlich Alkohol, potenziell hepatotoxische pflanzliche Produkte und Nahrungsergänzungsmittel): Wirksamkeit von Etranacogen dezaparvovec möglicherweise reduziert und Risiko für schwerwiegendere hepatische Reaktionen, insbesondere im ersten Jahr nach der Verabreichung von Etranacogen dezaparvovec erhöht.

Sollte nicht angewendet werden. Gr 5. Bei gebärfähigen Frauen nicht empfohlen (keine Daten).

Kontraind.La 1.

Sehr häufig: Kopfschmerzen; grippeähnliche Erkrankung; Alanin-Aminotransferase erhöht, Aspartat-Aminotransferase erhöht, C-reaktives Protein erhöht; Infusionsbedingte Reaktion (Überempfindlichkeit, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwindelgefühl, Juckreiz am Auge, Hitzewallungen, Oberbauchschmerzen, Urtikaria, Beschwerden im Brustkorb, Pyrexie). Häufig: Schwindelgefühl; Übelkeit; Müdigkeit, Unwohlsein; Kreatinphosphokinase im Blut erhöht, Bilirubin im Blut erhöht.

Im Kühlschrank lagern (2-8 °C). Nicht einfrieren. Vor Licht schützen.