▼ Hemgenix 1 × 10¹³ Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Ausführliche Aufklärung erforderlich (siehe Leitfaden für Angehörige der Gesundheitsberufe). Vor Behandlung Titer auf vorhandene neutralisierende Anti-AAV5-Antikörper bestimmen. Ein Titer von über 1:898, basierend auf dem neutralisierenden anti-AAV5 Antikörper Test mit erweitertem Messspektrum (äquivalent zu einem Titer von 1:678 basierend auf dem zuvor in den klinischen Studien genutzten Test), könnte die Transgenexpression behindern und die Wirksamkeit der Hemgenix-Therapie verringern. In klinischen Studien wurde in einem Patienten mit einem vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter von 1:3212 (gemessen mit dem Test aus den klinischen Studien, äquivalent zu einem Titer von 1:4417 basierend auf dem neutralisierenden anti-AAV5 Antikörper Test mit erweitertem Messspektrum) keine Faktor-IX-Expression beobachtet und eine Fortführung der exogenen Faktor-IX-Prophylaxe war erforderlich. Ausschluss FIX-Hemmkörper. Untersuchung der Leberfunktion vor Therapie (mind. Leber-Ultraschall und -Elastographie, Laboruntersuchungen zum Ausschluss bzw. Nachweis einer aktiven Hepatitis B und C, Labortests ALT, AST, ALP, Bilirubin), bei Auffälligkeiten sollte ein Hepatologe konsultiert werden. Bei Patienten mit aktiver Hepatitis B oder C Behandlung mit Etranacogen dezaparvovec verschieben, bis Infektion nicht mehr aktiv ist. Ausschluss aktiver oder unkontrollierter chronischer Infektionen; keine Daten zu immungeschwächten Patienten; nur begrenzt Daten zu HIV-positiven Patienten; Infusionsbedingten Reaktionen ‐ während oder kurz nach der Infusion möglich; Nach der Behandlung Überwachung auf mögliche Hepatotoxizität (Transaminasen, CPK, FIX-Aktivität) und ggf. Kortikosteroidbehandlung, Überwachung auf mögliche thromboembolische Ereignisse, Überwachung auf die Entwicklung von Faktor-IX-Inhibitoren; kontrazeptive Maßnahmen mit Barrieremethode (Kondome) in Zusammenhang mit der Ausscheidung von Transgen-DNA. Verbot der Sperma-, Blut‐, Organ‐, Gewebe- und Zellspende; Mögliches Malignitätsrisiko infolge einer Vektorintegration, Langzeit-Nachbeobachtung erforderlich, Hinweise zur Anwendung von Faktor-IX-Konzentraten oder Hämostatika nach der Behandlung, Wiederholung der Behandlung und Auswirkungen auf andere AAV-vermittelte Therapien, Natriumgehalt siehe Fachinformation.

Darf nicht angewendet werden. Gr 5. Bei gebärfähigen Frauen nicht empfohlen (keine Daten).